En s’accumulant sous forme de dépôts, dans les nerfs, le cœur, mais aussi dans le tube digestif, les reins ou encore les yeux, la transthyrétine entraîne une dégénérescence progressive des tissus et finit par altérer le fonctionnement de ces organes. Pour l’amylose à transthyrétine (ATTR), pathologie rare et invalidante, les traitements à base d’ARN interférents (ou ARNi), capables de bloquer à la source la production de protéines défectueuses ou en excès, représentent une avancée thérapeutique majeure.
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